近日,科學(xué)家在豬器官人體移植效果研究領(lǐng)域持續(xù)取得進(jìn)展,目前已準(zhǔn)備好邁入下一階段:開展大規(guī)模人體臨床試驗。
美國一家專注于培育可用于人體移植的基因編輯豬的生物技術(shù)公司 eGenesis 于當(dāng)?shù)貢r間本周一宣布,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)其開展豬腎臟人體移植試驗。
據(jù)IT之家了解,eGenesis 公司的豬經(jīng)過基因改造,使其器官與人類接受者的兼容性更強(qiáng)。這一研究的關(guān)鍵在于借助 CRISPR 基因編輯工具,敲除豬體內(nèi)負(fù)責(zé)產(chǎn)生“α- 半乳糖”(一種碳水化合物)的基因。若不進(jìn)行此項改造,人體會對豬器官產(chǎn)生即時排斥反應(yīng)。
此前,美國已開展過少數(shù)幾例此類異種器官移植手術(shù),包括紐約大學(xué)朗格尼醫(yī)學(xué)中心的豬腎臟移植手術(shù),以及馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院的豬心臟移植手術(shù)。不過,這些手術(shù)的患者均已無其他治療選擇,且器官移植并非通過標(biāo)準(zhǔn)臨床試驗進(jìn)行,而是根據(jù)特殊規(guī)定進(jìn)行的,這些規(guī)定允許在特別危急的情況下,出于同情為患者使用實驗性療法。
目前,美國有超過 10 萬人在等待器官捐獻(xiàn),其中 86% 的等待者需要腎臟移植。在大多數(shù)器官移植中心,等待腎臟移植的平均時長為 3 至 5 年。
數(shù)據(jù)顯示,美國有 3700 萬成年人患有慢性腎病,其中約 80 萬人已發(fā)展至終末期腎衰竭。美國腎病患者協(xié)會對會員開展的一項調(diào)查顯示,若 FDA 批準(zhǔn)的豬腎臟移植技術(shù)可用,超 70% 的受訪者表示愿意接受此類移植手術(shù)。
大規(guī)模臨床試驗將為研究人員提供機(jī)會,在更廣泛的患者群體中深入了解該技術(shù)的實際效果。
聯(lián)合治療公司計劃于今年啟動臨床試驗,為首批患者進(jìn)行移植手術(shù),最終研究對象將涵蓋多達(dá) 50 名患者。eGenesis 公司總裁兼首席執(zhí)行官邁克?柯蒂斯則表示,公司希望在今年年底前為首位患者完成移植,并在未來兩年半內(nèi)累計為 33 名患者實施手術(shù)。