全球首個同種異體人工再生血小板臨床研究在滬取得成功，首批3例患者輸注后證實安全性良好。9月5日，澎湃新聞記者從國家兒童醫(yī)學中心、上海交通大學醫(yī)學院附屬上海兒童醫(yī)學中心獲悉這一消息。

上述醫(yī)院透露，該院近日成功完成全球首項同種異體人工再生血小板臨床輸注研究，這標志著我國在干細胞與再生醫(yī)學臨床轉化領域取得進一步突破。該研究由上海兒童醫(yī)學中心血液科沈樹紅教授團隊牽頭，聯(lián)合腫瘤外科、心胸外科等多學科團隊協(xié)作，他們成功為3例急性白血病、再生障礙性貧血及復雜先心病術后患者完成“人誘導多能干細胞來源血小板（iPLT）”輸注，初步證實其良好的安全性和耐受性，為臨床解決血小板供應短缺及輸注風險帶來全新希望。

“上海兒童醫(yī)學中心”微信公眾號 圖

同種異體（Allogeneic）是指源自健康捐贈者的、經(jīng)標準化制備后可廣泛用于多位患者的生物制劑。就像無償獻血時一位志愿者的血液可以幫助許多患者，“同種異體人工再生血小板”也是如此：它來自單一健康供體，通過規(guī)?；嘤a(chǎn)，制成可長期儲存的“即用型”產(chǎn)品，能迅速供給不同患者使用。

血小板短缺是全球醫(yī)療系統(tǒng)的長期痛點。傳統(tǒng)血小板依賴志愿捐獻，存在保存期短（僅5天）、配型嚴格、易污染等問題。尤其對于稀有血型患者、化療后骨髓抑制人群，血小板緊缺可能直接危及生命。沈樹紅表示，血小板減少癥常見于白血病化療、再生障礙性貧血及大型外科手術之后，患者會因未能及時獲得足量血小板而危及生命。

為突破這一臨床困境，上海兒童醫(yī)學中心開展了《評價人誘導多能干細胞來源血小板對急性白血病化療或腫瘤化療引起的血小板減少癥/再生障礙性貧血患者及外科術后血小板減少患者的安全性和有效性的臨床研究》，并于2025年3月9日實施全球首例同種異體人工再生血小板人體輸注。

截至目前，該研究已順利完成3例受試者的輸注治療，涵蓋急性白血病、再生障礙性貧血及法洛四聯(lián)征術后等多種臨床類型。研究過程中未發(fā)生任何與研究藥物相關的嚴重不良事件或劑量限制性毒性，初步驗證了“人誘導多能干細胞來源血小板（iPLT）”在人體應用中的良好安全性。

上海兒童醫(yī)學中心臨床研究管理中心主任孫心巖表示，人工再生血小板技術的成功轉化和初步安全性驗證，為應對血小板供應短缺和安全性問題提供了全新方向。盡管目前仍屬早期探索階段，3位受試者的良好安全性數(shù)據(jù)為后續(xù)研究奠定了堅實基礎。團隊將嚴格按照研究方案推進更高劑量的探索和有效性評估，致力為更多患者提供安全有效的血小板輸注替代方案。

作為國家兒童醫(yī)學中心和上海市基因治療臨床醫(yī)學研究中心，上海兒童醫(yī)學中心始終聚焦前沿醫(yī)學技術的臨床轉化，在兒童重大疾病及罕見病領域持續(xù)取得突破。除人工再生血小板研究外，該院在杜氏肌營養(yǎng)不良癥、I型戈謝病等疾病的基因治療方面也取得顯著進展。未來，上海兒童醫(yī)學中心將繼續(xù)整合多學科平臺優(yōu)勢，加速國產(chǎn)創(chuàng)新藥械研發(fā)與落地，為破解兒童疑難危重癥治療難題持續(xù)貢獻上海力量。